传统模式的新药研发是一个耗时长、投资大，却伴随较低批准率的过程。这一现象使得美国食品药品监督管理局对创新药研发的提出新的观点：“探索性研究用新药（exploratory investigational new drug，eIND）”，并于2006年发布了指南，也因此引入了以eIND进行的临床试验概念“0期临床试验”。
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什么是0期临床试验？
0期临床试验是指在新药研究完成临床前试验，但尚未进入传统正式临床试验之前，使用微剂量在非常有限的人群进行试验期较短，并且没有治疗或者诊断意图的首次人体试验的药物试验。通过试验，研究人员可以验证临床前研究中发现的药物作用机制是否同样对人体有效，收集必要的有关药物安全及药代动力学的试验数据，也可以从候选药物中确定最有希望的先导化合物。
0期临床试验的优势
相较于I期临床试验，0期只需要较少的临床前试验数据，较小的资源投入；由于其开展研究的剂量很低，受试者数量少，给药时间短，如果试验中发现了安全隐患可以及时中止，因此降低了研究风险；0期试验通过分析数据可发现候选药物是否对靶点有活性，或是造成受试者体内生物标记物变化，若是不能顺利发现，便可以即使改变方向，将资源转向更多其他具有潜力的候选化合物。
0期临床试验的出现有望缩短新药研发周期，降低新药研发风险，为我国新药开发提供了一种新的方向。
